Paziņojums mēdijiem

05.04.2019

2019.gada 3.janvāri

ASV Pārtikas un zāļu pārvalde apstiprinājusi Roche preparātu Hemlibra hemofilijas A bez VIII faktora inhibitoriem ārstēšanai

 

 

·         Pirmais medikaments, kas ievērojami samazinās ārstējamo asiņošanas gadījumu skaitu salīdzinājumā ar iepriekšējo VIII faktora profilaksi, balstoties uz starppacientu salīdzināšanu.

·         Vienīgais medikaments, ko pacients var ievadīt sev pats reizi nedēļā, reizi divās nedēļās vai reizi četrās nedēļās zemādas injekciju veidā hemofilijas A ar vai bez VIII faktora inhibitoriem ārstēšanai.

·         Hemlibra efektivitāte un drošums tika demonstrēti vienā no hemofilijas A lielākajām un galvenajām klīnisko pētījumu programmām.

 

ASV Pārtikas un zāļu pārvalde (FDA) ir apstiprinājusi Roche radītā preparāta Hemlibra® izmantošanu regulārai profilaksei, lai novērstu vai samazinātu asiņošanas gadījumu skaitu pieaugušajiem un bērniem – sākot ar jaundzimušajiem un vecākiem, kuriem diagnosticēta A hemofilija bez VIII faktora  inhibitoriem. Hemlibra ir vienīgais profilaktiskās terapijas preparāts A hemofilijas pacientiem ar vai bez VIII faktora inhibitoriem, kas var tikt ievadīts zemādas injekciju veidā dažādās devās (reizi nedēļā, reizi divās nedēļās vai reizi četrās nedēļās). Pārtikas un zāļu pārvaldes apstiprinošais lēmums ir balstīts uz III fāzes pētījumu HAVEN 3 un HAVEN 4 rezultātiem. Profilaktiskā terapija ar Hemlibra rezultējās ar statistiski un klīniski nozīmīgu ārstējamo asiņošanas gadījumu skaita samazinājuma salīdzinājumā ar pacientiem, kuri nesaņēma profilaktisko ārstēšanu (primārais mērķis), un visos citos ar asiņošanu saistītajos parametros HAVEN 3 pētījumā, un uzrādīja klīniski nozīmīgu asiņošanas kontroli HAVEN 4 pētījumā.

“Daudzi profilaktiskās ārstēšanas varianti hemofilijas A pacientiem bez VIII faktora inhibitoriem prasa veikt intravenozās infūzijas vairākas reizes nedēļā. Arī tad cilvēkiem var būt asiņošana, tādēļ bija nepieciešams vairāk ārstēšanas variantu,” saka hematologs M.D. Maikls Kalaghans (Michael Callaghan) no Mičiganas Bērnu slimnīcas Detroitā. “Hemlibra apstiprināšana ir svarīgs solis visiem hemofilijas A slimniekiem, jo tagad, pirmo reizi pēdējo 20 gadu laikā mums ir jauna medikamentu klase. Hemlibra var mazināt asiņošanu, un to var ievadīt zemādas injekciju veidā reizi nedēļā, reizi divās nedēļās vai reizi četrās nedēļās.”

“Lēmums apstiprināt Hemlibra atspoguļo mūsu uzticību novatoriskai zinātnei un tādu medikamentu izstrādei, kuriem ir potenciāls mainīt ārstēšanas standartus,” sacīja Roche Medicīnas nodaļas un Vispārējās preparātu izstrādes nodaļas vadītāja M.D. Sandra Horninga (Sandra Horning). “Šobrīd Hemlibra ir vienīgais preparāts hemofilijas A pacientiem ar un bez VIII faktora inhibitoriem, kuru ASV Pārtikas un zāļu pārvalde apstiprinājusi, balstoties uz efektivitātes un drošuma rādītājiem, kas tika demonstrēts visos četros galvenajos pētījumos. Mēs gribam pateikties hemofilijas pacientiem par sadarbību, palīdzot mums sniegt šo jauno iespēju katram, kurš dzīvo ar hemofiliju A.”

III fāzes HAVEN 3 pētījumā pieaugušie un pusaudži no 12 gadu vecuma, kuriem  ir diagnosticēta hemofilija  A bez VIII faktora inhibitoriem un kuri saņēma profilaktisko ārstēšanu ar Hemlibra reizi nedēļā vai reizi divās nedēļās, piedzīvoja ārstējamās asiņošanas gadījumu samazinājumu attiecīgi par 96% un 97% salīdzinājumā ar tiem, kuri nesaņēma profilaktisko ārstēšanu. Hemlibra ir pirmais medikaments, kas ievērojami samazina ārstējamo asiņošanu skaitu salīdzinājumā ar iepriekšējo VIII faktora profilaktisko ārstēšanu, kas bija rekomendētais ārstēšanas standarts. Par to liecina statistiski nozīmīgs ārstējamo asiņošanu skaita  samazinājums par 68%, veicot prospektīvo starppacientu salīdzināšanu cilvēkiem, kuri iepriekš bija saņēmuši VIII faktora profilaktisko ārstēšanu neintervences pētījumā un pārgāja uz profilaktisko ārstēšanu ar Hemlibra. Nekontrolētajā III fāzes HAVEN 4 pētījumā, kurā piedalījās pieaugušie un pusaudži no 12 gadu vecuma, kam tika diagnosticēta  hemofilija A ar VIII faktora inhibitoriem un bez VIII faktora inhibitoriem, profilakse ar Hemlibra reizi četrās nedēļās rezultējās ar klīniski nozīmīgu asiņošanas kontroli. Visbiežākās negatīvās reakcijas, kas tika novērotas 10% vai vairāk cilvēku, kuri tika ārstēti ar Hemlibra, apvienotajos pētījumos bija reakcijas injekcijas vietā, galvassāpes un locītavu sāpes.

ASV Pārtikas un zāļu pārvalde piešķīra medikamentam Novatoriskās terapijas statusu par  hemofilijas A bez VIII faktora inhibitoriem ārstēšanu. Šim preparātam tika noteikta arī prioritāra izskatīšanas kārtība – šādu statusu piešķir medikamentiem, kuriem saskaņā ar ASV Pārtikas un zāļu pārvaldes lēmumu ir potenciāls nodrošināt ievērojamus uzlabojumus nopietnas slimības ārstēšanā, profilaksē vai diagnostikā. Kompānijas iesniegtā tirdzniecības atļaujas pieteikuma (MAA) variants hemofilijai A bez VIII faktora inhibitoriem, kurā ir iekļauti dati no HAVEN 3 un HAVEN 4 pētījuma, tiek skatīts Eiropas Zāļu aģentūrā (EMA). Turpinās dokumentu iesniegšana citās regulējošās iestādēs visā pasaulē.

2017. gada novembrī ASV Pārtikas un zāļu pārvalde apstiprināja Hemlibra pieaugušo un bērnu, kuriem diagnosticēta hemofilija A ar VIII faktora inhibitoriem, ārstēšanai. Preparāts tika pētīts vienā no lielākajiem un galvenajiem klīnisko pētījumu programmām, kurā piedalījās hemofilijas A pacienti ar un bez VIII faktora inhibitoriem, tajā skaitā četros galvenajos HAVEN pētījumos (HAVEN 1, HAVEN 2, HAVEN 3 un HAVEN 4).

 

Cerība arī Latvijas hemofīlijas A pacientiem

“Šī Roche izstrādātā medikamenta apstiprināšana ir laba ziņa ne tikai ASV un citās valstīs, bet arī Latvijai, jo beidzot ir radīts medikaments, kas palīdzēs hemofīlijas A pacientiem,” priecīgi atzīst Roche Latvija valdes priekšsēdētājs Rauls Vēliņš.

“Protams, paies vēl kāds laiks, līdz šis medikaments sasniegs Latvija, bet ir patīkami apzināties, ka, pateicoties Roche nesavtīgajam darbam, ir radīts kas tāds, kas var glābt daudzu cilvēku dzīvības,” skaidro R.Vēliņš.

 

Par Hemlibra

Hemlibra ir bispecifiska, uz faktoriem IXa un faktoru X vērsta antiviela. Preparāts tika radīts, lai apvienotu faktoru IXa un faktoru X – proteīnus, kas nepieciešami, lai aktivizētu dabīgo asins recēšanas kaskādi un atjaunotu asins recēšanas procesu hemofilijas A pacientiem. Hemlibra ir profilaktisks līdzeklis, kas var tikt ievadīts kā gatavs  šķīdums zemādas injekciju veidā reizi nedēļā, reizi divās nedēļās vai reizi četrās nedēļās. Preparātu Hemlibra radīja Chugai Pharmaceutical Co., Ltd., un tas tiek izstrādāts globāli, sadarbojoties kompānijām Chugai, Roche un Genentech. ASV to pārdod kompānija Genentech zem nosaukuma Hemlibra (emicizumab-kxwh), kur piedēklis kxwh tika piešķirts saskaņā ar ASV Pārtikas un zāļu pārvaldes  izdotajiem norādījumiem industrijai par  Bioloģisko produktu nepatentētajiem nosaukumiem (Nonproprietary Naming of Biological Products Guidance for Industry).

 

Par hemofiliju A

Hemofilija A ir nopietna iedzimta slimība, kad cilvēkam nesarec asinis, kas noved pie nekontrolētas un bieži spontānas asiņošanas. Hemofilija A skar aptuveni 320 000 cilvēku visā pasaulē, no kuriem aptuveni 50-60% šī slimība ir smagā formā. Cilvēkiem, kas slimo ar hemofiliju A, nav asins recēšanas proteīna, saukta par VIII faktoru, vai arī tas ir nepietiekamā daudzumā. Notiekot asiņošanai veselam cilvēkam, VIII faktors apvieno recēšanas faktorus IXa and X, kas ir kritiski svarīgs solis asins recekļa veidošanā, lai palīdzētu apturēt asiņošanu. Atkarībā no slimības smaguma pakāpes hemofilijas A slimniekiem var  bieži notikt asiņošana, īpaši locītavās vai muskuļos. Šīs asiņošanas var kļūt par nopietnu veselības problēmu, jo tās bieži izraisa sāpes un var izraisīt hronisku pietūkumu, deformāciju, ierobežotas kustības spējas un ilgtermiņā nodarīt kaitējumu locītavām. Viena no nopietnām ārstēšanas komplikācijām ir inhibitoru veidošanās pret VIII faktoru aizvietošanas terapijām. Inhibitori ir organisma imūnsistēmas radītas antivielas, kas sasaista un bloķē VIII faktora aizvietošanas efektivitāti, apgrūtinot vai pat padarot neiespējamu pietiekama VIII faktora līmeņa sasniegšanu, kas nepieciešams, lai kontrolētu asiņošanu.

 

Par Roche darbību hematoloģijas jomā

Roche jau vairāk nekā 20 gadus izstrādā zāles, kuras izmaina hematoloģisko slimību ārstēšanu. Patreiz vairāk nekā jebkad Roche investē centienos nodrošināt inovatīvās ārstēšanas iespējas cilvēkiem, kuri cieš no asins slimībām. Papildus jau apstiprinātajiem medikamentiem, Roche sadarbībā ar AbbVie, veicot pētījumus hematoloģijas jomā, izstrādā virkni jaunus medikamentus. Roche pievēršanās jaunu molekulu izstrādei hematoloģijai neaprobežojas tikai ar ļaundabīgiem audzējiem – ir radīts preparāts Hemlibra® (emicizumab), kas ir bispecifiska monoklona antiviela hemofilijas A ārstēšanai.

 

Roche, pateicoties farmācijas un diagnostikas apvienojumam “zem viena jumta”, ir kļuvis par līderi personalizētās veselības aprūpes jomā – tās stratēģijas pamatā ir mērķis atrast katram pacientam piemērotāko ārstēšanu ar vislabākajiem iespējamajiem rezultātiem.

Roche ir pasaulē lielākā biotehnoloģiju kompānija, kas izstrādā patiesi īpašas zāles onkoloģijā, imunoloģijā, infektoloģijā, oftalmoloģijā un neirozinātnē. Roche ir arī pasaules līderis laboratorajā (in vitro) diagnostikā un vēža diagnostikā uz audu bāzes, kā arī ieņem nozīmīgu lomu diabēta aprūpē.

Roche grupa, kuras galvenā mītne atrodas Bāzelē, Šveicē, darbojas vairāk nekā 100 valstīs, un 2016. gadā nodarbināja vairāk nekā 94 000 cilvēku. 2016. gadā Roche zinātnē un pētniecībā investēja 9,22 miljardus eiro, tās apgrozījums bija 47,12 miljardi eiro. ASV kompānija Genentech pilnībā pieder Roche grupai. Roche ir vairākuma akcionārs kompānijā Chugai Pharmaceutical (Japāna).